I dati sono contenuti nella nuova edizione del Rapporto “Orizzonte farmaci”, consultabile sul portale istituzionale dell’Agenzia Italiana del Farmaco.
Per quanto riguarda i medicinali orfani che hanno ricevuto il parere positivo dell’EMA, tre sono farmaci per terapie avanzate nel trattamento delle seguenti patologie: atrofia muscolare spinale, linfoma a cellule mantellari e leucodistrofia metacromatica.
Per il 2021 è atteso un parere da parte dell’EMA per 83 nuovi medicinali con una prevalenza di farmaci antineoplastici, seguiti dai medicinali immunosoppressori e da quelli per il sistema nervoso. Dei 29 medicinali orfani attualmente in valutazione, 6 sono medicinali per terapie avanzate.